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文/圖 羊城晚報全媒體記者 黃穎琳 莫謹榕 許張超視頻/羊城晚報全媒體記者 莫謹榕 許張超

基因治療的前景有多大，一定程度上取決于基因遞送載體的選擇和設計。基因遞送載體就像一葉支“舟楫”，搭載著外源正?；驅氚屑毎?，糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病。過去，這只支“舟楫”多由科研人員在實驗室里自行制備，鮮少有人想過將這一工具做成商業化的外包服務產品，廣州生物科技獨角獸企業云舟生物科技（廣州）股份有限公司（下稱“云舟生物”）成了第一批“吃螃蟹”的人。

(資料圖)

這一大膽的商業創新來自一位科學家——麻省理工學院博士、芝加哥大學人類遺傳學系終身教授，同時也是云舟生物創始人藍田。2014年3月，他在廣州創立了云舟生物。2023年6月，云舟生物科創板IPO獲受理，踏上了上市之路。通過搭建“VectorBuilder（載體家）”線上載體設計平臺和線下“樂高式”載體高通量生產平臺，云舟生物讓科研人員動動鼠標就能完成基因載體的設計和制作，4000余個科研/工業客戶借此從繁重的基因載體制備工作中解放出來。

科學家+企業家，這兩種看起來全然不同的身份成了藍田團隊的AB面，而科技創新和商業模式的碰撞也成了云舟生物的AB面。

云舟生物實驗實驗室

把實驗室難題做成一門生意

2019年，諾華公司的基因治療藥物Zolgensma在美國獲得FDA（食品藥品監督管理局）批準上市，這是第一款獲批上市的、用于治療遺傳罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因治療藥物。細胞和基因療法是當前生物醫藥最具前景的領域，有數據顯示，2025年細胞和基因療法市場規模將達到305.4億美元，有望為更多目前無法治愈的腫瘤及遺傳性罕見病帶來新的生機。

在這個有著龐大市場規模的新興領域，一個小小的工具發揮著至關重要的作用，它就是被藍田稱之為生命科學研究“柴米油鹽”的基因載體。基因藥物的核心是將治療性基因片段通過載體遞送至特定細胞發揮作用，基因載體與治療效果息息相關。然而，制備高度個性化的載體卻長期面臨著制備周期長、門檻高、成本大、成功率低等瓶頸。

“創辦云舟生物，源于長期困擾我自己實驗室的一個難題，就是如何快速且高質量制備基因載體?！彼{田表示。基因載體是生命科學實驗室最常見的研究物料之一，但由于不同科研項目的載體需求高度個性化，載體多由科研人員手動“DIY”制備?！澳慊蛟S很難想象，我大學的畢業論文花了一年時間，就是研究如何制備一款非常基礎的基因載體?！痹浦凵锍崭笨偨浝黻慃惥旮嬖V記者，新手往往學習半年以上才能初步掌握制作，成為“熟手”需要更久，不僅費時費力，而且質量難以保證。

全球有30萬家生物實驗室，基因載體市場前景廣闊，藍田瞄準了這一賽道，有了一個大膽的想法：基因載體能不能像樂高積木一樣，通過不同元件、骨架的拼貼組合，拼出無限多樣的載體？藍田希望成為在基因遞送的“鑄舟者”，實現基因載體制備的標準化、流程化、模塊化。實驗室驗證了可行性后，2014年，藍田在廣州創辦了云舟生物。

用樂高模式為基因遞送“鑄舟”

“難的不僅技術實現，還有商業模式?！眲摌I初期，云舟生物的創業團隊很快就發現，這是一條沒有人走過的路，盡管每年有成千上萬的基因載體在實驗室誕生，卻從未有人將它們變成一種商品。由于科研載體個性化程度非常高、生產流程難以統一、客戶群體高度分散等原因，載體外包服務難以有效商業化拓展，研究人員更愿意自行在實驗室制備。

“創業之初的一兩年，我們主要把精力專注在突破這一商業模式的瓶頸?！标慃惥旮嬖V記者，圍繞“樂高式”定制基因載體這一最初構想，他們反復打磨。2015年，一個創新的載體智能設計交易在線平臺——“載體家（VectorBuilder）”上線。盡管最初只上線了幾種簡單的載體，但云舟生物的商業模式已經初見雛形。

云舟生物主要通過“載體家”進行線上銷售，客戶在載體家平臺引導下對接公司技術支持團隊進行載體設計并下單，隨后線下“樂高式”載體高通量生產平臺將自動解構出生產方案，優化制備路徑，從而高效地完成載體制備工序?！霸镜妮d體設計可能同時需要三四種軟件，而用了我們的平臺客戶不需要學習任何專業軟件就可以設計出來?！标慃惥暾f。

有了商業模式后，藍田團隊面臨的仍是一個幾近空白的市場。“最早我們優先考慮服務科研市場，但長久以來實驗室制備載體的傳統，讓科研人員一時間很難接受載體外包服務?！标慃惥晷χf，“科研團隊里面當然也會有一些‘老頑固’，認為這筆賬算不過來，或者一開始并不信任你。我們只能一遍一遍地溝通，這是一個相互引導的過程?！?/p>

她也坦言，獲取市場的籌碼在于產品。“首先得把平臺做好做精，不斷地驗證我們的交付能力和創新能力，直到商業模式獲得市場認可。只有被認可了，才能談未來、談發展?！?/p>

2019年，基因治療藥物Zolgensma在美獲批上市，短時間內，多個基因治療藥物相繼面世。陳麗娟感到，云舟和相關行業迎來了新的曙光。“我們的客戶不再只是科研市場，還有廣闊的臨床藥物市場，而我們的使命也更加明確：要更好地推動基因治療藥物發展?！?/p>

2023年6月29日，云舟生物科創板IPO獲受理，藍田一年前定下的上市計劃，正一步步地如期兌現。其招股說明書顯示，截至目前，云舟生物已累計服務4000余個科研/工業客戶，客戶遍布歐美、亞太等生命科學及基因藥物發展前沿市場，最近三年公司營業收入年均復合增長率達到67.86%。

云舟生物實驗實驗室

當科學家遇上企業家

過去兩年間，“硬科技創業”成為創投界炙手可熱的新詞。以人工智能、航空航天、生物技術、光電芯片、信息技術、新材料、新能源等為代表的高精尖科技創業項目層出不窮，背后不乏出身名校、陣容豪華的科學家創始人?？茖W家創業，正成為一股新潮流。

“如果要談云舟的創業團隊，我想初創團隊都是技術背景出身可能是很突出的特點?！标慃惥旮嬖V記者。走出“象牙塔”投身“創業潮”，“從0到1”開辟一個新市場，云舟的創始團隊跑通了一條新路，但在這個過程中，從科研工作者到企業家的角色轉換，科學家與企業家兩種身份的碰撞，也讓他們走過不少彎路、面臨不少挑戰。

“科學家創業，首先肯定是更注重研發。創始人藍田一直非常注重研發，他在公司開會八九成都是研發會議。我們始終認為，科技創新是一個中小企業安身立命、發展壯大的核心?！标慃惥暾f。

然而，創業的天平不能失衡，當科學家團隊進入全新的創業領域，一系列的問題接踵而來：商業模式通過什么方式解決？團隊的管理運營需要什么？人員怎樣合理調配？……“企業運營和團隊管理是我們創業遇到的第一個難題?！标慃惥昊貞洠谒{田的大膽調配下，初創人員均身兼數職。有著生物工程碩士背景的她，意外被抽調出來管理非技術的業務，既負責日常的事務性運營，又要幫助搭建不算完備的技術團隊，還負責了生產線、質量體系搭建等工作。“一開始最難過的是思想關，我們總覺得技術才是安身立命的根本，很難適應離開技術做其他工作?！?/p>

起初的不適應，再到長時間的磨合調整，一支集結多學科交叉型人才的綜合團隊逐漸形成。如今云舟生物早已步入正軌，陳麗娟總結道，科學家創業最重要還是搭建團隊，找到合適的人才進行企業運營、市場營銷等業務，企業才能更好更穩地發展?！爱斎?，每個企業所需人才不同。以云舟生物為例，我們最需要的是懂市場和技術的復合型人才，市場銷售團隊也得按照技術型人才的標準去招聘和培訓，所以每年的招聘標準很嚴格，招的人也不多?！?/p>

埋頭鉆研產品技術，對融資擴張態度謹慎，是科學家創業者的另一大特點。“起初，云舟生物規模不大，曾有不少機構上門談投資，但我們考慮到企業的自主性，對此始終持謹慎態度?！鞭D變來自2019年，基因治療藥物發展將臨床藥物這一龐大市場帶到云舟生物面前，藍田團隊面臨一個選擇，只做科研市場“短平快”，資金回流迅速，但市場開拓是個長期過程，而開拓臨床實驗市場，需要在體系搭建、硬件配合方面加大投入。2020年，為了開拓新市場，云舟生物不再拘泥于自給自足的模式，真正啟動融資步伐。

務實低調的“穗式孵化”

在過去短短三年間，云舟生物的融資路漸行漸寬。2021年8月，由穗開投資領投A輪投資，融資2500萬元；2022年2月，廣州廣開智行股權投資合伙企業、廣州穗開舟匯股權投資合伙企業參與了B輪融資，融資5000萬元；同年9月，云舟生物宣布C輪融資，募資4.1億元，刷新了同類項目的融資紀錄。

坐落在廣州市股權投資機構最密集、投資最活躍的黃埔區，優渥的營商土壤對云舟生物融資的助力不可忽視。“活躍的融資氛圍，能夠推動投資機構對生物醫藥行業與相關企業的了解，促進投資機構與企業開展融資合作?！标慃惥暾f。

就在今年5月底，云舟生物宣布完成了新一輪股權交易，估值70億元人民幣，晉升為全球獨角獸企業，同時成為廣州市首家生物科技獨角獸企業。

在黃埔區、廣州高新區，像云舟生物這樣的中小企業有近4萬家，還有超100家專精特新企業，發明專利授權量穩居全國經開區第一。企業平穩發展的背后，離不開當地政府的保駕護航。

云舟生物品牌及戰略副總經理黃銳對“穗式孵化”體會頗深?！皬V州這座城市非常開放包容，政府對接基本是有求必應，人才公寓、公租房等配套儲備也很充足便利。另外，廣州相較于上海等華東一帶，中小企業創業的成本相對更低?！?/p>

“尤其是黃埔區政府，打造生物醫藥產業很有前瞻性?！睋S銳介紹，生物醫藥是黃埔區重點發展的戰略性新興產業之一，也是粵港澳大灣區科技創新的重點領域。為了推動生物醫藥產業的高質量發展，黃埔區著力打造產業發展的政策“軟環境”，致力于構建生物醫藥全生命周期扶持體系。

“政府非常務實，也很低調，幫助公司解決了很多難題。比如，早期云舟生物的生物材料進出口，剛開始海關也沒有接觸過，相關部門了解生物材料的生物安全性以及運輸過程需要考慮的因素，最后與云舟生物共同擬出一套進出口流程，既符合國家對生物制品的管制，又能夠符合企業進口的具體需求，這種非常務實的互動很快解決了云舟生物的問題?！秉S銳表示。(更多新聞資訊，請關注羊城派 pai.ycwb.com)

來源 | 羊城晚報?羊城派責編 | 張愛麗校對 | 趙丹丹